天價治療單品：銷售最好的賣了6.9億美元

此前，醫谷已相繼盤點了全球各大藥企的腫瘤抗體藥、RNAi藥物、ADC藥物的2021年銷售業績，CAR-T療法作為臨床價值高的天價單品，其2021年銷售業績表現如何？

最高賣了6.9億美元

截止目前，全球已有6款CAR-T療法獲批，分別是諾華的Kymriah、吉利德的Yescarta（益基利侖賽注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其與藍鳥生物共同開發的Abecma、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（商品名：倍諾達）除了Abecma是靶向BCMA，其他五款均為CD19 CAR-T細胞產品。

據諾華財報，2021年，Kymriah為其帶來了5.87億美元的銷售業績，同比增長22%，作為首個獲得FDA批準的CAR-T細胞療法，Kymriah此前已被批準用于兒童和青年急性淋巴細胞白血病(ALL)和成人彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)，2021年10月，美國FDA和EMA受理其用于治療先前接受過至少2種療法的復發或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者的新適應癥上市申請。

目前，我國也正在展開Kymriah相關臨床，2019年10月，Kymriah獲得國家藥監局的臨床試驗默認許可，適應癥為復發性或難治性侵襲性B-細胞非霍奇金淋巴瘤。

吉利德的兩款CAR-T療法分別收入6.9億美元和1.7億美元，其中，Yescarta（益基利侖賽注射液）于2021年6月在中國獲批上市，用于治療二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉化的DLBCL，目前暫不可用于淋巴瘤初治患者和其他癌種的治療，其國內定價120萬元一針（約68ml）。

另值得一提的是，由于CAR-T療法對治療中心和治療團隊的要求極高，在此前醫谷對復星凱特的采訪中，相關高層透露，復星凱特正與全國各個省份重點城市的綜合醫院的血液科、淋巴瘤科以及腫瘤醫院共建國際標準的CAR-T治療中心，初步將覆蓋70家醫院，這些醫院必須經復星凱特質量部門和第三方雙重認證才能成為益基利侖賽注射液的治療中心。

Breyanzi作為BMS在2021年2月才獲批上市的一款產品，因為諾華和吉利德同類產品的先發優勢比較明顯，Breyanzi的首年業績表現并不如意，僅8700萬美元。不過，BMS對Breyanzi仍寄予厚望，也其視為未來兩年對BMS銷售額提供重要貢獻的5款藥物之一，預計2029年可實現超30億美元收入。

Abecma作為全球首個獲得監管批準的BCMA CAR-T細胞療法，于2021年3月在美國、2021年8月在歐盟獲得批準，近期在日本也獲得了批準，2021年大賣1.64億美元，目前，強生/傳奇生物Poseida、Allogene等也都在布局BCMA CAR-T療法的研發。其中，2021年4月，強生/傳奇生物已完成向FDA滾動遞交西達基奧侖賽（cilta-cel）的生物制劑許可申請（BLA），不過到了11月，該審批被美國FDA延遲，由2021年11月29日調整為2022年2月28日，審批延期可能是因為新冠疫情造成審查程序受阻，相應的，西達基奧侖賽的上市日期也將推遲。如若后續審批順利，西達基奧侖賽將成為全球第二款靶向BCMA的CAR-T細胞免疫療法，與Abecma直接展開競爭。

瑞基奧侖賽注射液于2021年9月獲得國家藥監局批準上市，根據此前在廣東省的掛網價格，其定價為129萬元/支，每支體積約為5mL，含不低于25×10^6 CAR-T細胞。

多渠道解決可及性

縱觀上述CAR-T療法的銷售業績，相比較于各大藥企的大品種，CAR-T療法們的表現并不算亮眼，如果說要找一個理由，高昂的價格算是一個掣肘。

目前，各大CAR-T療法均在積極進入各國醫保體系，比如Kymriah已相繼進入美國、日本、英國等國家醫保，在中國，CAR-T療法也在探索更多可及性道路。

Yescarta（益基利侖賽注射液）曾入選《2021年國家醫保藥品目錄調整通過初步形式審查的藥品名單》，但最終未進入醫保目錄談判環節，其現已被納入平安人壽、平安健康、復星聯合健康（超越保2020）、復星聯合健康（藥神一號2021）、眾安保險，以及長沙惠民保等商業保險渠道。

此外，去年10月，同濟大學附屬東方醫院還落地了CAR-T治療援助計劃，該計劃即設立專項基金配置相關保險，給予在東方醫院內在獲批適應癥范圍內使用CAR-T療法的患者包括治療費用分期付款、特殊人群費用補貼、疾病進展全額賠付等相關援助支持。

具體來說，該CAR-T患者援助計劃涵蓋三個關鍵特點：如果患者在使用CAR-T療法三個月后，病情出現明顯的進展，將獲保險賠付；其次，符合條件的困難患者可以享受金融分期，所有分期均不需要手續費和利息；最后，在藥品福利計劃方面，醫療團險還將給予患者一定比例的藥費減免，患者在支付時即可直接抵扣。符合條件的低收入、低保的患者將獲一定比例的報銷福利，對國家有特別貢獻的，例如國家級勞模、特級教師和烈士的家屬也有傾斜。

正如國家醫保局此前表示，解決新藥的可及性也不能僅僅依靠基本醫保一條道路，可以充分發揮各類補充保險、商業健康保險等渠道功能，通過建立完善中國特色的多層次醫療保障體系，更好地滿足不同層次的用藥需求。