捷報！恒瑞創新藥SHR-1918純合子家族性高膽固醇血癥適應癥納入擬突破性治療品種公示

近日，恒瑞醫藥子公司北京盛迪醫藥有限公司和蘇州盛迪亞生物醫藥有限公司的SHR-1918注射液用于治療純合子家族性高膽固醇血癥被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入擬突破性治療品種公示名單，公司在治療罕見病方面的潛力得到認可。

純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）是一種罕見且嚴重的遺傳性疾病，患者由于低密度脂蛋白膽固醇受體（LDLR）的缺陷或缺失，導致低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）在血液中積累，從而增加心臟病和卒中的風險。盡管目前臨床已有一些治療方法，但許多患者仍然難以達到理想的血脂控制水平^1,2。

SHR-1918注射液是恒瑞醫藥自主研發的血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）單克隆抗體，通過抑制ANGPTL3的活性，從而降低血清中的甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。LDL-C和TG是動脈粥樣硬化性心血管疾病發生、發展的重要風險因素。ANGPTL3在調節脂質代謝中扮演著重要角色，能夠通過抑制脂蛋白酶和內皮脂肪酶，減少TG和LDL-C的清除。

在近日舉行的2024歐洲心血管學會（ESC）年會上，SHR-1918的I期臨床研究（SHR-1918-101）亮相口頭報告。該研究結果表明，SHR-1918在健康受試者中顯示出良好的耐受性和藥代動力學特性，且在給藥后能夠有效持久降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）水平³。

作為創新型國際化制藥企業，恒瑞醫藥多年來持續圍繞臨床急需進行創新研發，累計研發投入超400億元，已在國內獲批上市17款創新藥、4款2類新藥，另有90多個自主創新產品正在臨床開發，300余項臨床試驗在國內外開展。

在罕見病治療領域，恒瑞醫藥有多款藥物正在開展臨床研究。除了純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH），公司在陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）等多個罕見病治療領域，有多款藥物正在開展臨床研究。

未來，恒瑞醫藥將秉持“科技為本，為人類創造健康生活”的使命，立足民生需求，爭分奪秒推進創新藥研發，努力研制出更多的新藥好藥，服務健康中國，惠及全球患者。

參考文獻：

1.中國成人血脂異常防治指南編寫聯合委員會. 中國成人血脂異常防治指南（2016年修訂版）[J]. 中國循環雜志, 2016.

2.Raal FJ, et al. N Engl J Med. 2020;383(8):711-720.

3.https://esc365.escardio.org/presentation/283792?query=SHR-1918.