輝瑞準備與基因治療公司Vivet Therapeutics合作研發肝豆狀核變性（威爾遜病）的潛在突破性療法

法國巴黎和美國紐約2019年3月20日 —— Vivet Therapeutics（Vivet）和輝瑞公司（NYSE: PFE）今天宣布，輝瑞已收購Vivet公司15%的股權，并獲得了今后收購Vivet全部流通股的獨家選擇權；Vivet是一家私營生物技術公司，致力于為遺傳性肝病研發基因療法以滿足醫療亟需。輝瑞與Vivet將合作研發VTX-801V，針對肝豆狀核變性（威爾遜病）的基因療法。

肝豆狀核變性是一種破壞性、可危及生命的罕見慢性肝臟疾病，銅的轉運障礙導致嚴重的銅中毒。在肝豆狀核變性的患者中，單基因突變使得正常的銅膽汁排泄途徑受損，造成過量的銅積累于肝臟和其他器官（包括中樞神經系統）。如果不加以治療，肝豆狀核變性就會導致多種并發癥以及不同嚴重程度的肝臟（包括肝纖維化和肝硬化）、神經系統和精神癥狀，這些可能是致命的，并且只能通過肝移植來治療。肝豆狀核變性的現有療法對于許多患者的療效不佳，或者伴有明顯的副作用。

Vivet聯合創始人兼首席執行官Jean-Phillippe Combal說：“我們歡迎輝瑞作為股東和合作伙伴的加入，這有助于我們為不堪重負的遺傳性肝病患者推進相關療法的研發進程。本次投資顯示了Vivet的創新基因療法的明確價值。”

輝瑞首席科學官兼全球研發及醫學總裁Mikael Dolsten說：“輝瑞致力于為罕見病患者的生活帶來重大改善。我們同Vivet的合作伙伴關系進一步拓展了輝瑞在科學界的合作，并加快我們的前沿AAV基因療法產品組合。”

將輝瑞和Vivet在治療代謝性疾病的肝臟靶向AAV基因療法方面的專業知識結合在一起，能夠更大程度創造為肝豆狀核變性患者提供可以顯著改善其生活的突破性藥物的機會。輝瑞罕見疾病研究部門高級副總裁兼首席科學官Seng Cheng表示：肝豆狀核變性的患者因為基因缺陷而無法正常排泄銅，而VTX-801則能直接解決這一問題，從而為患者提供潛在的變革性治療方案。”

根據本次交易條款，一旦簽字就意味著輝瑞支付了大約4500萬歐元（5100萬美元），支付的總交易額可能高達5.6億歐元（6.3億美元），其中包括期權支付款項，并須遵循某些臨床、監管和商業里程碑的要求。在VTX-801的1/2期臨床試驗產生了一些數據后，輝瑞公司可按自己的選擇100%收購Vivet。作為本次交易的一部分，輝瑞全球業務發展副總裁Monika Vnuk博士將加入Vivet的董事會。本次交易的其它條款尚未披露。

Vivet聯合創始人兼首席科學官Gloria Gonzalez-Aseguinolaza表示：“VTX-801的潛力早已在臨床前動物模型中得到證實，我們與輝瑞的合作將有助于加速VTX-801的研發進程，并擴展我們的其它創新技術。”

除了肝豆狀核變性項目，Vivet還在推進針對膽汁排泄缺陷的進展性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）的肝臟靶向性基因療法，以及治療尿素循環障礙導致氨和其它有毒物質在血液中累積的瓜氨酸血癥的基因治療研究。

關于Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics是一家新興生物技術公司，致力于為罕見的遺傳性代謝疾病研發新型基因療法。Vivet正在建立一個基于新型腺相關病毒（AAV）技術的多樣化基因治療產品線，并與西班牙納瓦拉大學應用醫學研究中心的應用醫學研究基金會開展獨家合作。

Vivet的領頭項目VTX-801是一款針對肝豆狀核變性的新型基因療法，已被美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）授予孤兒藥資格（ODD）。 這種罕見的遺傳疾病是由編碼ATP7B蛋白的基因突變引起，導致肝臟和其他組織調節銅水平的能力降低，從而導致重度肝損傷、神經系統癥狀并可能致死。

輝瑞公司：攜手共創健康世界®

在輝瑞，我們致力于運用科學以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在保健產品的探索、研發和生產過程中，我們均建立了質量、安全和價值標準。我們的全球產品線包括藥品和疫苗，以及許多世界馳名的健康藥物產品。每天，發達和新興市場的輝瑞員工都致力于推進健康，以及能夠應對我們這個時代最為棘手的疾病的預防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫療衛生專業人士、政府和社區合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫療衛生服務。這與輝瑞作為一家世界的創新生物制藥公司的責任是一致的。160多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優質的服務。如需了解更多信息，請登錄www.pfizer.com。

輝瑞信息披露聲明

本新聞稿所含信息截至2019年3月20日。當出現新信息或未來事件或進展時，輝瑞公司不負責對本新聞稿所含前瞻性聲明予以更新。

家選擇權、輝瑞對Vivet的股權投資、輝瑞與Vivet在VTX-801和Vivets基因治療研發產品線方面達成合作相關的前瞻性信息，其中包括各種潛在的獲益；這些信息包含重大的風險和不確定性，而由其引發的實際結果可能與此類聲明所明示或默示的結果之間存在重大的差異。本新聞稿中的前瞻性聲明除其它方面外還涉及本次收購的風險和不確定性，包括與實現收購預期效益的能力有關的風險，其中包括無法實現本次收購的預期效益、或無法在預定時間內實現本次收購預期效益的可能性，研發工作固有的不確定性；滿足預期的臨床終點、臨床試驗的開始和完成日期、以及符合監管類文件提交日期要求的能力，監管部門批準和/或上市日期，以及不利的新臨床數據和對現有臨床數據的額外分析；監管機構可能對臨床試驗數據存在不同解釋和評估的風險；監管機構是否對我們臨床研究的設計和結果感到滿意；Vivet的基因治療候選產品向其它任何監管機構提出的藥物申請能否、以及何時可以獲得受理；能否及何時可以獲得監管部門的批準，這取決于諸多因素，其中包括確定產品的益處超過已知的風險并確定產品療效；如果獲得批準，則這種基因治療的任何候選產品能否順利實現商業化；監管當局就產品標簽、生產工藝、安全性和/或其它事項所做出的決定，這些決定可能影響這種基因治療候選產品的可獲得性或商業潛能；以及競爭性開發情況。

關于其他的風險與不確定因素，可參考截止于2018年12月31日的輝瑞財政年度報告（表格10-K）及其后續報告（表10-Q），均包含在標題為“風險因素”和“可能影響未來結果的前瞻性信息和因素”部分、以及后續的報告（表8-k）之中，所有這些均在美國證券交易委員會（SEC）報備，并可通過www.sec.gov和www.pfizer.com查詢。

注：本文譯自總部新聞稿，僅供參考。原文請見：

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_secures_exclusive_option_to_acquire_gene_therapy_company_vivet_therapeutics